我在2020年世界肺癌大会上的演讲:以病人为导向的创新、研究和临床试验

上周,我在IASLC的世界肺癌会议(WCLC)上发表了一篇题为“患者导向的创新、研究和临床试验”的演讲。本来,我应该在去年8月在新加坡现场发表这篇文章,但由于流感大流行,会议被推迟,然后几乎在上周举行。

IASLC的WCLC是最大的肺癌年度会议,有数千名与会者。我在第一次全体会议上发言,与其他4位演讲者、所有研究人员组成一个小组,在20分钟的演讲后,我们举行了现场小组问答会议。IASLC现在在全体会议中包括患者陈述,这是一个巨大的进步。2017年,当我在东京的这次会议上发言时,我进入了大多数医生都忽略的“倡导轨道”。我在更明显的全体会议上的讨论是数百名肿瘤学家第一次听到患者指导研究的重要性和价值。

感兴趣的人可以在网站上看到我的演讲和后续的小组讨论https://wclc2020.iaslc.org/(要求付费注册,但患者可免收费用)。我的滑动台.我还列出了以下摘要:

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摘要

患者导向的创新、研究和临床试验,L.高盛,山景城/加州/美国ROS1ders公司

在很大程度上,多亏了生物标志物检测和靶向治疗方面的突破,许多晚期肺癌患者的生存时间延长了。这种延长的生存期使肺癌患者在影响创新、研究和临床试验以进一步改善其结果方面发挥了更有影响力的作用。

患者驱动创新最明显的载体之一是患者群体的生物标志物。2015年,少数ROS1+患者形成了第一个生物标志物患者组。从那时起,出现了更多的由患者主导的致癌基因组。除了ROS1ders,现在还有ALK Positive, Exon 20 Group, EGFR resistance, RET Renegades, ALK Fusion, KRAS Kickers, NTRKers, MET Crusaders和BRAF bomber。这些团体提供对等的支持,典型的传统癌症患者支持团体。但是,它们也将触角延伸到患者教育、获得有效治疗和试验以及加速研究等领域——所有这些领域都高度关注每个致癌基因的具体情况。

尽管每个患者组都高度关注自己的癌基因,但他们有着相似的优先顺序和动机。所有这些团体都致力于为癌症创新世界增加有意义的患者声音(超越被动参与试验的历史患者角色)。患者团体现在正在与研究人员、临床医生、制药公司和其他倡导组织建立关系和伙伴关系,以帮助解决以前未满足的患者需求。

除了在癌症创新对话中增加他们的声音外,患者团体还有宝贵的贡献。患者群体通常代表具有任何给定生物标记物的最大人群(甚至超过最大的临床试验)。因此,这些人群可以提供丰富的资源库,从中收集标本捐赠、收集调查数据、招募临床试验参和者、执行注册等。它们还提供了一个独特的机会来生成“真实世界证据”,这些证据对于制定有关药物安全性和有效性的监管决策、支持覆盖率决策、制定临床指南、为临床试验设计提供信息和开发新研究等用途非常有用。

2016年,ROS1ders首次尝试了以患者为导向的创新。他们与阿达里奥肺癌基金会(现在的GO2肺癌基金会)和斯坦福大学合作,调查并收集迄今为止最大的ROS1+患者群体的数据。与所有新的尝试一样,从将患者视为被动的研究参与者到积极的合作伙伴,这种方法的转变有一个陡峭的学习曲线。虽然这仍然是一项有价值的努力,但不幸的是,许多数据最终被困在研究机构内部,患者和其他人无法获得。2017年,ROS1ders启动了他们的第二个研究重点项目,“ROS1癌症模型项目”。在这个项目中,患者捐献了资金和生物标本。通过与科罗拉多大学的一名研究人员的合作,该研究的一个分支创造了9个新的细胞系。这些细胞系使科学家能够更多地了解ROS1+肿瘤生物学,研究耐药性机制并开发更好的生物标志物测试。从他们的第一次经验中学习,在第二个项目中,ROS1ders更加强调分享研究信息,以加速进展和避免竖井。这种在患者群体和科学家之间建立信任、沟通和伙伴关系的动态,代表了癌症研究领域有意义的范式转变,对双方都有利。

在ROS1ders的例子下,EGFR耐药组也进行了重要的患者导向研究。2018年,他们与LUNGevity基金会合作开展了项目优先级(Project PRIORITY),这是一项经irb批准的定量国际调查,根据患者、护理人员、临床医生和监管机构的投入开发。在有史以来规模最大的EGFR+肺癌真实研究中,Project PRIORITY对350名参与者进行了调查,获得了关于人口统计学、危险因素、诊断和治疗以及EGFR+诊断的社会心理影响的宝贵信息。这一信息与传统的临床试验数据不同,因为它包括现实世界的患者,而这些患者往往由于脑转移、先前的癌症或表现不佳等因素而被排除在外。因此,这个由患者驱动的项目揭示了对EGFR+人群的新见解,这将影响未来的研究。

除了大型项目,如ROS1癌症模型项目或EGFR项目优先权,患者群体还可以通过其他方式做出贡献。一项有用但不太正式的活动的一个例子是从Facebook群组内的非正式调查中收集数据。在投入大量资源之前,这些数据可以帮助研究人员快速反馈可能(或可能不)从进一步研究中受益的领域。另一个例子是由患者组织的研究峰会,为年轻的研究人员提供独特的机会,展示他们的研究成果,进行合作,并接受知名专家的指导。这创造了一个互惠互利的环境,让初级教师得到支持,同时患者群体能够激发和激发对其特定癌基因的兴趣。第三个例子是让患者团体与CME合作,在护理专题讨论会或ASCO海报行走等活动中提供教育,帮助以以前很少采用的方式介绍患者观点。当然,患者群体也可以通过传统的筹资活动影响创新和研究。最近,ALK阳性和外显子20组都筹集了资金,为那些参与与其癌基因相关研究的人提供资助。其他患者群体也在效仿。这些由患者资助的补助bob体育登陆金是患者通过与研究人员建立直接沟通和关系而获得的高度激励的结果。

正如患者生物标志物群体的迅速增加所表明的那样:患者导向的创新正在迅速成为癌症研究领域不可或缺的一部分。这是个好消息。这样的范式转变可能会带来成长的痛苦,因为我们都在学习如何驾驭新的实践,但好处是值得的。让患者坐在桌子旁可以让他们更好地理解研究的可能性和局限性,以及他们如何能够提供最好的帮助。同时,包括患者的声音使研究人员能够理解和处理对患者重要和有意义的问题。患者的参与为双赢机会提供了肥沃的土壤,因此,患者导向的创新似乎不仅将继续存在,而且将在未来几年发展壮大。